Madrid. 28 de octubre de 2021. El doctor Jesús S. Mora Pardina, de la Unidad de ELA del Hospital San Rafael, ha destacado “el gran papel de la investigación española en la lucha contra la ELA, animando a los pacientes a, siempre que puedan, participar en dichos ensayos para acelerar estos avances”. Así lo ha manifestado en una jornada organizada por las fundaciones Ramón Areces y Luzón sobre ‘Ensayos clínicos y búsqueda de nuevas dianas terapéuticas contra la ELA’. Durante su intervención en este foro, también ha explicado el momento en el que se encuentran los diferentes ensayos clínicos en marcha. También ha mostrado las fases y las razones por las que las pruebas en el laboratorio aún no han dado lugar a un medicamento que llegue hasta los pacientes.

“Estamos en una era de absoluta esperanza, ya que en estos momentos hay cuatro ensayos en centros españoles, ensayos moleculares de compuestos químicos que intentan interferir con cualquiera de los mecanismos patogénicos que están ocurriendo en la célula, que se están descubriendo gracias a la investigación básica, para ver qué ocurre en el paciente y si se halla una mejora de la enfermedad”, ha comentado. “Entre estos ensayos clínicos hablo sobre Masitinib, inhibidor de tirosina quinasa; Rendesentib, para contrarrestar la pérdida funcional; Edaravone, a la espera del estudio en Europa; y, por último, en Estados Unidos, la combinación de dos compuestos de base mitocondrial y del retículo endoplasmático celular”, ha añadido el Dr. Mora Pardina.

Por su parte, la Dra. Maite Mendioroz, de Navarrabiomed-Biomedical Research Center, ha explicado el papel de la biopsia líquida en el estudio de biomarcadores en enfermedades neurodegenerativas, concretamente en la ELA. “La epigenética es el conjunto de mecanismos que, descrito de manera sencilla, ‘encienden y apagan los genes’. El mecanismo epigenético más estudiado es la Metilación del ADN. La información epigenética está en nuestras células y, para llegar a ella, se necesita acceso a través de otros fluidos, como la sangre. De ahí surge el proyecto de la biopsia líquida. Consiste en fragmentos de neuronas motoras que mueren y liberan su material genético, que llega hasta la sangre. A través de la biopsia líquida se pueden estudiar las marcas de metilación del ADN de dicho material genético. Esta es una nueva fuente de biomarcador epigenético para mejorar el diagnóstico no invasivo de la ELA”, ha expresado esta experta.

Una proteína asociada a la ELA

En esta jornada online también ha participado la investigadora Ana Martínez, del Centro de Investigaciones Biológicas del CSIC, que está enfocada en la búsqueda de compuestos químicos como dianas terapéuticas relacionadas con agregados proteicos producidos en la enfermedad de motoneurona. “La proteína TDP-43 es un agregado que está presente en el 97% de los pacientes. La ELA es una enfermedad de la proteína TDP-43, que se asocia al ADN. Todos la tenemos, pero, en el caso de la ELA, se produce una ruptura de su equilibrio dinámico, de modo que esta proteína sale al citoplasma, donde se localiza la mayor actividad”, ha afirmado esta doctora.